Libmeldy je inovativni jednodoznog lijeka indiciran za liječenje metakromatske leukodistrofije. Ova vrlo rijetka genetska bolest zaustavlja razvoj djece, najčešće prije treće godine, a smrtonosna je jer uništava neuronske veze. Početna cijena lijeka od 2,47 miliona eura čini ga najskupljim na svijetu, cijenom daleko iza sebe ostavlja Novartisovu Zolgensmu, indiciranu za spinalnu mišićnu atrofiju, koja je dostupna po službenoj cijeni od 1,95 miliona eura.

Ipak, visoka učinkovitost koju je Libmeldy pokazao u ispitivanjima i još viša cijena koju je nametnuo njegov proizvođač, britanski Orchard Therapeutics potakli su raspravu o eskalaciji cijena novih inovativnih lijekova. Jer cijene dovode do situacije u kojoj se sudaraju ono što je etički prihvatljivo i ono što je ekonomski održivo.

Incidencija djece s metakromatskom leukodistrofijom u Evropi je 1,1 slučaj na 100.000 rođenih. To je neurodegenerativna bolest koja je uzrokovana mutacijama u genu arisulfataze A (ARSA) koji oštećuju mijelin, koji pokriva neuronske veze. Jednostavno rečeno, to su djeca koja imaju dobar početni razvoj, ali jednog dana nažalost počinju nepovratno gubiti sve svoje funkcije.

Najčešći simptomi su promjene u tonusu mišića, uobičajeno je da djeca počnu imati problema s hodanjem, nagle promjene ličnosti osobnosti i smanjene intelektualne funkcije. Tretman djeluje poput autotransplantacije stanica koštane srži, pri čemu se one u laboratoriji modificiraju tako da nakon što se vrate u tijelo budu sposobne proizvoditi enzim koji štiti mijelin.

Do 60% oboljelih od ove bolesti počinje razvijati simptome između šest i 30 mjeseci života, u takozvanom "kasnom infantilnom obliku" koji ima smrtnost od 75% u petoj godini i 100% u 10.

Ispitivanja su pokazala da je lijek Libmeldy efikasan u ranom djetinjstvu ako se daje prije pojave simptoma a kod mladih ako se daje kada su simptomi tek počeli. U tim slučajevima lijek je za sada potpun, iako su ga tek prije četiri ili pet godina počela primati prva djeca i još ne znamo kako će se razvijati u budućnosti.

Iako je Evropska komisija prije više od godinu dana odobrila stavljanje u promet lijeka Libmeldy, koji još nije odobren u Sjedinjenim Državama, tek su ga posljednjih mjeseci neke evropske zemlje počele finansirati u svojim zdravstvenim sistemima. Glavni problem bila je visoka cijena koju Orchard Therapeutics traži za liječenje. Velika Britanija je nakon pregovora sa kompanijom u februaru objavila sporazum o finansiranju u javnom zdravstvu.

Orchard Therapeutics objavio je u maju da je postigao isti sporazum sa još dvije zemlje, Njemačkom i Italijom, navodeći da je cijena 2,475 miliona eura.